Scleroderma Világnap és Konferencia

2013. április 1-vel elindult az első nemzetközi, Európai Unió által támogatott, szisztémás szklerózis kutatási project, a DeSScipher! A szisztémás szklerózissal kapcsolatban ez a valaha volt legnagyobb kutatási projekt.

A szisztémás szklerózis egy sajátos kórkép, melyet autoimmunitás, kötőszövetes elváltozás és az érhálózat károsodása jellemez. Az autoimmun reumatológiai betegségek közül, a szisztémás szklerózis azon kórképek egyike, melyek a leginkább károsítják a betegek funkcionális képességét és veszélyeztetik az életét, illetve a várható élettartam nagymértékű csökkenésével járnak. A szisztémás szklerózis egy ritka betegség, mivel körülbelül 7-489 / 1 millió lakos az előfordulási gyakorisága.

Amellett, hogy klinikailag a legszembetűnőbb tünetete a bőr megvastagodása és fekélyek kialakulása az ujjakon, ez egy több szervet érintő megbetegedés. A belső szervek- és a bőr kötőszövetes állományát támadja meg az immunrendszer és a kisérkeringés elváltozásai által. A belső szervek funkciójának és épségének folymatosan előrehaladó romlása, elsősorban a tüdő, a szív, a vesék, a gyomor és a bélrendszer érintettsége, illetve a gyakran alábecsült sokízületi gyulladás eredményezi a magas megbetegedés számot és az akár 30 %-os 5 éven belül halálozási rátát. A fiatalkorban kialakuló forma ritkább, mint a felnőttkorban kezdődő; és kevesebb, mint a betegek 5%-ánál alakul ki a betegség gyermekkorban, általában 9 éves kor környékén. Ellentétben a többi reumatológiai és immunológiai betegség nagyrészével, a kezelési lehetőségek szklerodermás betegek esetén jóval korlátozottabbak, és jelenleg az alapbetegség befolyásolására bizonyítottan alkalmas szer nem áll rendelkezésre.

DeSScipher egy mozaik szó, a project teljes címének angol rövidebb változata "To decipher the optimal management of systemic sclerosis", azaz "A szisztémás szklerózis optimális kezelésének megfejtése". Az EU által támogatott nemzetközi FP7 kutatási project célja, hogy fejlessze a szisztémás szklerózis kezelésének klinikai gyakorlatát, melyre ezidág, szinte csak indikáción túli kezelések elérhetők. A három évet felölelő project egy megalapozott, pán-európai, multidiszciplináris és tapasztalt konzorcium szakértelmére épít. Ez a konzorcium magába foglalja a szisztémás szklerózis területén régóta fennálló szakértelmet orvosokkal, biostatisztikusokkal és biológusokkal kombinálva (ez a EULAR bázisú EUSTAR csoport), ezáltal a DeSScipher egy szisztematikus, integrált megközelítést nyújt a betegségről. Ez a project elsődlegesen öt megfigyelésen alapuló vizsgálaton alapszik, melyet legalább két éven keresztül folytatnak le. Ezeket a megfigyelésen alapuló vizsgálatokat úgy tervezték, hogy lefedjék a betegség különböző fejlődési fázisait: a korai, funkcionálisan releváns elváltozásoktól kezdve, mint az ujjbegy fekélyek (1-es vizsgálat) és a kéz ízületi gyulladás (2-es vizsgálat) a későbbi súlyosabb szervi elváltozásokig, mint a tüdő szövetének megbetegedése (3-as vizsgálat), a tüdőn belüli vérnyomás emelkedése (4-es vizsgálat) és a súlyos szívbetegség (5-ös vizsgálat). Ezek a főbb célok, de ezen felül számos egyéb jelentős klinikai kérdésre is keresik a választ ebben a nagyszámú beteget összefogó vizsgálatban.

Míg a „beavatkozással járó vizsgálat" betegeken végzett, „tervszerű vizsgálat ", amely például egy új készítményt hasonlít össze placeboval egy adott betegség kapcsán; addig a megfigyelésen alapuló vizsgálat, bár hasonló kérdésekre keresi a választ, valós életkörülmények között kutatja a már engedélyezett készítmények hatását. A megfigyelésen alapuló vizsgálatban nem történik plussz beavatkozás, hanem mindössze szorosan ellenőrzik a betegség lefolyását; így mutatják ki, hogy egy adott kezelés hatékony-e vagy sem. A beteg továbbra is a saját, rutin klinikai gyakorlatban alkalmazott gyógyszereit kapja. Ezt a gyógyszeres kezelést csak a beteg egészségügyi szükségleteinek megfelelően változtatják, nem pedig a kutatásban való részvétel okán.

DeSScipher project további céljai:

Az SSc kezelésének fejlesztése a klinikai gyakorlaban mind felnőtt és gyermek betegek esetén
Elősegíteni az SSc és a szervek manifesztációjának korai felismerését és megelőzését, és egyidőben a betegség- vagy a szerv-specifikus kezelés kezdeményezését.
Mind az életminőség, mind pedig a megbetegedési és halálozási arány javítása szisztémás szklerózisban azáltal, hogy felmérik a funkcionális károsodásokat, melyeket a bőrfekélyek és a kézízületi gyulladások okoznak, valamint az életet veszélyeztető belsőszervi elváltozásokat, mint pl.: a tüdő szövet károsodását, a vérnyomás emelkedését a tüdő verőereiben, és a súlyos szívbetegséget.
Kifejleszteni és érvényesíteni egy megbízható algoritmust a belsőszervi érintettség kimutatására a szkelroderma korai szakaszában, a felnőtt- és a fiatal veszélyeztetett betegek esetében
Összehasonlítani a megelőzési- és a kezelési módszerek eredményeit, hogy meghatározhassák a szükséges vizsgálati célokat és feladatokat az SSc kutatások számára
Az indikáción túli kezelések hatásosságának és biztonságosságának kiértékelése, mely gyógyszereket jelenleg a legnagyobb károsodást- és életveszélyt okozó szervi érintettség kezelésére alkalmaznak
Részvétel a felnőtt és gyemekkori SSc diagnosztizálásához és kezeléséhez készített ajánlások kifejlesztésében és gyors terjesztésében

A DeSScipher projectben a betegséggel élők szerepe és együttműködés a FESCA -val (the Federation of European Scleroderma Associations aisbl.) – Európai Szkleroderma Szervezetek Szövetsége

A betegeknek létfontosságú érdekük, hogy jobb ellátásban részesüljenek. Súlyos korlátozottságuknak és a klinikai tüneteknek köszönhetően, mint a fáradtság és a munkaképtelenség, nincs elegendő szavuk, hogy a betegellátás területén működő politikusok és egyéb érintettek meghallják őket, illetve a betegségüknek nincs megfelelő nyilvánossága, figyelme. A ritka státusz, a súlyos fogyatékosság, a társult egyéb nehézségek, mint a táplálkozási zavar, depresszió, a betegség prognózisa, a betegek részvétele, belépése a betegszervezetekbe limitált, ezáltal a jelenlegi ismertség nem olyan magas, mint amennyire ez szükségeltetik. Azért, hogy a javaslat és a project eredményei készen elérhetőek legyenek, a project bevonja a terjesztés folyamatába a SSc-s betegeket és képviselőiket.

FESCA (Európai Szkleroderma Szervezetek Szövetsége) a projekt egyik fő partnere. A FESCA 2007-ben alakult és Belgiumban jegyezték be non-profit szervezetként. Ez egy ernyőszervezet, mely 23 scleroderma betegtámogató és -képviselő szervezetből áll, melyek 18 európai országban találhatóak. Küldetése, hogy az SSC-vel élőket tájékoztassa, növelje az ismertséget nemzetközi szinten és képviselje azt, hogy minden SSC-vel élő ember egyenlő kezelésben részesüljön egész Európában.

FESCA céljai magában foglalják a következőket: ösztönözze a politikusok aktív bevonását, orvosokkal együtműködve biztosítsa a korai diagnózist és a jobb kezelést, az SSc nagyobb ismertségének megteremtését, hogy így a SSc-vel élők megfelelő, egyenlő ellátásban részesüljenek. Azért, hogy ezeket a célokat elérje, a FESCA elősegíti a nemzeti szervezetekkel való együttműködést, ötletek és projektek megosztását, és olyan politikai, szociális és orvosi környezet fejlődésén dolgozik, ami elősegíti a FESCA víziójnak elérését (www.fesca-scleroderma.eu)

FESCA előnye, hogy ez az ernyő betegszervezt a betegek és rokonaik rendszeres közreműködésén keresztül működik, melynek többféle formája van. Ezek a Szisztémás Szklerózis Világkongresszus és az EUSTAR továbbképző tanfolyama. FESCA szerepe a DeSScipher projektben, hogy ösztönözze a politikusok aktív részvételét. Orvosokkal együtműködve biztosítsa a korai diagnózist és a jobb kezelést, a FESCA így hozzájárul az SSc nagyobb ismertségének megteremtéséhez hogy így a SSc-vel élők megfelelő, egyenlő ellátásban részesüljenek. Mivel a szisztémás szklerózis egy sajátos kórkép, melyet autoimmunitás, kötőszövetes elváltozás és az érhálózat károsodása jellemez, a hasonló kórral élők szintén profitálhatnak belőle. Minden nyelven lefordítják majd a DeSScipher projekt eredményeit és a javaslatokat. Ezeket orvosok és a betegek felé terjesztik az évente megrendezésre kerülő nemzeti Scleroderma Világnapon, a DeSScipher partnerek kulcs centrumaiban interaktív előadások formájábanán. Nemzeti konferenciákon és minden évben a Scleroderma Világnapon (Június 29.) ismeretik az eredményeket és a javaslatokat. Továbbá betegtájékoztatók készülnek, melyeket kórházakban, egészségügyi intézményekben és háziorvosoknál terjesztenek.

A projektben 14 partner vesz részt: Justus-Liebig-Universität Gießen/Németország (project koordinátor), Universität Zürich/Svájc, Università degli Studi di Firenze/Olaszország, Seconda Università degli Studi di Napoli/Olaszország, Université Paris Descartes/Franciaország, Pécsi Tudományegyetem/Magyarország, Universität Basel and Felix Platter Spital/Svájc, University College London/UK, Charité – Universitätsmedizin Berlin/Németország, University of Leeds/UK, New win AG/Svájc, Juvenile Systemic Sclerosis Working Group of the Pediatric Rheumatology European Society, NOVAMEN ügynökség, and FESCA (Európai Szkleroderma Szervezetek Szövetsége) aisbl.

Az eredetileg vezető DeSScipher partnertag központokon kívül, most minden EUSTAR (www.eustar.org) központ és egyéb SSc kezelő központok kérhetik a betegek részvételét. A jelenleg résztvevő központok elérhetőségei a project honlapján találhatóak. Ha egy központ még nem tagja a DeSScipher projektnek, és Ön, mint beteg részt kíván venni a vizsgálatokban, keresse fel kezelőorvosát és kérdezze meg, hogy kíván-e a kezelő közponja csatlakozni. Ha a beteg közvetlenül szeretne kapcsolatba lépni a DeSScipher központi koordinációs közponjával az email cím a következő, amire írhat: desscipher@kerckhoff.med.uni-giessen.de.

Mivel a FESCA is a DeSScipher alapító tagja, a nemzeti szkleroderma tagszervezethez is fordulhat segítségért és további információért, ami a következő: Országos Scleroderma Közhasznú Egyesület, www.scleroderma.hu, scleroderma@freemail.hu.

A www.desscipher.eu honlapon kifejezetten a betegtájékoztatásra egy külön oldal lett kialakítva. Ezt az oldalt folyamatosan bővítik, de már most megtalálja a betegtájékoztatót alap információkkal a megfigyelésen alapuló vizsgálatokról.